В отписках не значатся

Минздрав высказался о числе пациентов со СМА, паллиативной помощи и доступе к лекарствам. Родители и эксперты письмо ведомства раскритиковали

20 февраля «Новая газета» направила официальный запрос на имя зампредседателя правительства Татьяны Голиковой с просьбой прокомментировать качество медицинской помощи, которая оказывается в России больным спинальной мышечной атрофией (СМА), редким генетическим заболеванием. Мы спросили у вице-премьера, планирует ли Минздрав посчитать пациентов и создать официальный реестр, намерен ли наладить паллиативную помощь и облегчить доступ больных к дорогостоящим импортным лекарствам от СМА — «Спинразе» и «Золгенсме».

«Новая» также задала вопросы о законопроекте об оплате лекарств для больных СМА из федерального бюджета, который, как считают соавторы документа, был отклонен в Госдуме по формальным причинам. Последний вопрос редакции касался заявления премьер-министра Михаила Мишустина о том, что за прошлый год не было потрачено более 1,1 трлн бюджетных рублей. Мы интересовались, возможно ли запросить неизрасходованные деньги на лечение больных СМА, и если да, то как это сделать наиболее оперативно.

ЧТО ОТВЕТИЛ МИНЗДАВ?
Спустя неделю нам пришло письмо из Минздрава — ведомство впервые с начала нашей кампании в поддержку больных СМА официально ответило на запрос редакции. Ссылаясь на данные благотворительного фонда «Семьи СМА», оно сообщило, что в России около тысячи пациентов с таким диагнозом, однако эту информацию следует уточнить.

«14 февраля 2020 года Минздравом России проведено совещание с участием профильных экспертов по вопросу обеспечения пациентов со СМА лекарственным препаратом «Спинраза», по итогам которого в регионы был направлен запрос об уточнении числа пациентов и подтверждении потребности в данном лекарственном препарате», — говорилось в письме.

О том, намерен ли Минздрав создать реестр пациентов, по-прежнему не сообщалось.

«Что касается вопросов оказания паллиативной помощи, то субъектам Российской Федерации предоставляются субсидии для обеспечения пациентов лекарствами и обеспечение медицинских организаций медицинскими изделиями, в том числе для использования на дому, — продолжил Минздрав. — В частности, решена проблема обеспечения пациентов аппаратами ИВЛ (искусственная вентиляция легких— Е. К.) для использования на дому».

Кроме того, Минздрав напомнил, что регистрация лекарств в России «носит заявительный характер», и что производитель сам должен обратиться в ведомстводля начала этой процедуры.

В связи с этим, отмечают чиновники, сейчас «Золгенсма» в стране не зарегистрирована. О программе «раннего доступа» для пациентов со СМА по этому лекарству «в Минздрав России от представителей компании-производителя информации не поступало».

В отличие от «Спинразы» — по информации ведомства, этот препарат доступен детям в рамках программы открытого доступа. Несмотря на то что лекарство зарегистрировано и разрешено к медицинскому применению, Минздрав поручил специалистам представить протокол его клинической апробации, поскольку «препарат новый и возможные побочные эффекты и осложнения недостаточно изучены».

Ситуацию с отменой законопроекта ни в Минздраве, ни в аппарате Голиковой не прокомментировали. Вопрос о неизрасходованных бюджетных средствах пресс-служба вице-премьера переадресовала в Минфин.

Ответ ведомства нами до сих пор не получен.

«Новая» обратилась к экспертам и родителям детей со СМА с просьбой прокомментировать письмо Минздрава. По их мнению, ведомство недостаточно разобралось в проблеме и пытается отложить принятие серьезных решений, которые могли бы помочь людям со СМА.

Артем Дмитриенко

отец Тимура (1 год и 1 месяц, диагноз — СМА I и II типа, Зеленоград)

— Это ужасное письмо, лучше бы они ничего не писали. Минздрав до сих пор не в курсе проблемы. От этого пофигизма на детей волосы дыбом встают. Было бы честнее написать: «Ребята, проблема есть, мы разбираемся», а не отправлять такие отписки. Прошло очень много времени, чтобы Минздрав мог подготовиться и разобраться в вопросе, но он в очередной раз показал свою некомпетентность.

Несколько раз в письме чиновники противоречат сами себе. Первое — они говорят, что в России якобы зарегистрирована тысяча пациентов. Такие выводы они сделали на основании данных фонда «Семьи СМА», который ведет хоть какой-то учет, и то только для себя.

Ниже они пишут, что только сейчас делают запрос в субъекты Федерации, чтобы посчитать точное количество больных. Сразу становится понятно, что Минздрав как не занимался этим вопросом, так и не занимается. Болезнь такова, что детки могут каждый день рождаться с этим диагнозом.

Его должен выявлять перинатальный скрининг, который для СМА пока не введен.

Второе — Минздрав хвалится тем, что у нас зарегистрирована «Спинраза», и тем, что якобы есть программа открытого доступа. И здесь не разобрались в проблеме. Скорее всего, речь идет о программе расширенного доступа, в рамках которой около 40 детишек получили этот препарат бесплатно [от производителя] на один год.

Наверное, Минздрав имел в виду это, потому что сейчас никто «Спинразу» больным не выдает. Пусть приведут хоть один пример. При этом тут же в письме ведомство пишет, что лекарство требует дополнительной проверки. Как же Минздрав мог его зарегистрировать и дать в открытый доступ, если он непроверенный и нуждается в клинических испытаниях? В Европе его уже три года успешно применяют с самого рождения после скрининга: во-первых, бесплатно, а во-вторых, своевременно.

Третье — по «Золгенсме» открыта программа расширенного доступа, лотерея для детей со всего мира. Мы узнали об этой программе в начале декабря. Но для того, чтобы в ней принять участие, нужно было, чтобы наш Минздрав дал распоряжение врачам. Мы два с половиной месяца уговаривали медиков подать заявку. Врачи под нажимом родителей сами разбирались, как это делать. Никакой поддержки от государства оказано не было. Уже февраль, и мы только сейчас получили ответ от врача, что можем принять участие в лотерее. Если бы Минздрав был заинтересован, то он бы за эту историю уже давно зацепился, и все врачи были бы подготовлены.

Про паллиативную помощь — неправда.

В случае Москвы действительно, если побегать и попросить, то помогут. Причем оперативно помогают только хосписы — те структуры, которые много лет с этим работают. Для того чтобы получить паллиативную помощь от Минздрава, нужно пробежать миллион инстанций — даже в Москве. Пациенты со СМА в регионах все это получить зачастую не могут. Если ребенок умирает и практически не может дышать, может быть, ИВЛ ему и выдадут оперативно.

Но чтобы заранее — такого нет.

Если, как пишет Минздрав, «проблема решена», то почему 30–40 семей, которые столкнулись со СМА, своими силами собирают на «Спинразу» и на эти самые аппараты ИВЛ?

Виктория Зайцева

мама Егора (13,5 лет, диагноз — СМА III типа, Москва)

— Тысяча больных в России — это только примерно. Реестр ведет фонд «Семьи СМА», куда входят далеко не все пациенты. Некоторые вообще не знают об этом реестре и даже фонде. Не все из них являются активными пользователями интернета.

Не все врачи-неврологи слышали о СМА, заболевание редкое.

Еще есть случаи, когда пациенту неверно поставили диагноз: нервно-мышечных заболеваний много. В этом случае нужно делать ДНК-анализ, но не все могут его оплатить, а часто и получить направление.

Что касается программы открытого доступа, я не очень понимаю, что имеется в виду. В федеральных клиниках на данный момент лечение получают только 42 пациента по гуманитарной программе дорегистрационного доступа, которую оплачивает производитель. Она была рассчитана на год. В мае программа заканчивается, и что делать этим пациентам дальше — неизвестно.

Какой порядок получения «Спинразы» должен быть: я иду в поликлинику, врач направляет к неврологу, я пишу заявление, чтобы мне провели врачебную комиссию, где было бы прописано назначение препарата. Так как «Спинраза» — единственное на данный момент возможное патогенетическое лечение, то врачи дают мне бумагу с показаниями к его применению. Я беру эту бумагу, иду на консилиум или врачебную комиссию в федеральную клинику, например в Морозовскую. Они подтверждают, что у моего ребенка действительно такой диагноз, и одобряют назначенное лекарство. Я отправляю все документы в Минздрав, мне его закупают, и я колю препарат ребенку.

Но на самом деле все происходит по-другому. Вернее, не происходит. У меня на руках сейчас есть заключение консилиума Морозовской больницы. Больше информации нет.

С момента регистрации «Спинразы» погибло уже семь детей и несколько взрослых, так ее и не получив.

У моего сына СМА третьего типа. Для моего сына «Золгенсма» неактуальна, нам сейчас помогла бы «Спинраза». Но что делать и куда идти — я пока не понимаю. Открытый доступ… Для кого этот доступ открыт? У моего ребенка выставлен диагноз больше десяти лет назад, но никакого лечения он не получает.

Слава богу, у нас нет пока дыхательных нарушений. Пока нам ИВЛ не показан и не требуется.

Но мой сын уже просил пообещать ему, что, если дойдет до ИВЛ, он не сможет глотать и придется использовать гастростому, чтобы я дала ему умереть.

Получается, что каждая семья, каждый пациент, столкнувшийся со СМА, должен делать выбор: бороться всеми возможными способами или долго и мучительно умирать. Наши дети и взрослые прекрасно понимают, что их ждет без лечения в будущем. При этом заболевании ухудшения нарастают довольно быстро. Но если начать лечение как можно скорее, то этот процесс можно полностью остановить.

Алексей Краюхин

отец Лизы (1 год 4 месяца, диагноз — СМА I типа, деревня Боярка, Свердловская область)

— Паллиативная служба, по крайней мере, в нашем случае действительно довольно быстро выдала весь необходимый набор — мы его называем «реанимационный».

В случае рецидива скорая просто не успеет доехать до адресата, а постоянно держать ребенка в больнице не вариант.

По поводу эффективности «Спинразы» — это все-таки не лечение, а терапия, позволяющая получать пациенту необходимый белок. После завершения инъекций пациент снова получит регрессию. В нашем случае нужно как можно скорее получить «Спинразу» для фиксирования навыков Лизы и следом «Золгенсму». Об этом говорят американские клиники.

Ольга Германенко

глава благотворительного фонда «Семьи СМА»

— Мы видим попытки Минздрава собрать данные о пациентах с прошлого октября. Когда в декабре у нас было совещание, нам привели акт о том, что собирается информация по регионам: примерно 50 субъектов ответили и насчитали около 700 пациентов. Мы видим низкий отклик, и я не знаю, насколько эти статистические данные качественно подготовлены. Хотелось бы надеяться, что это приведет к созданию учета и постановке больных на постоянную терапию.

Не могу сказать, что проблема с получением аппаратов для респираторной поддержки и откашливателей решена на 100 %.

Чтобы сейчас получить оборудование, регионам должны выделить субсидии, а это всегда ненадежно: в этом году дали деньги, а в следующем — нет. Мы привязаны к определенным лимитам. Кроме того, у нас довольно нестройная система маркировок медицинских изделий, когда в одной категории оказываются совершенно неоднозначные приборы: ИВЛ за 150–200 тысяч рублей и мешок Амбу за две тысячи. Не разработана маршрутизация оборудования и документация. Иногда аппарата приходится ждать по полгода, которого у пациента нет. Это реальность по как бы решенной проблеме, которая имеет очень много тонких незакрытых вопросов. Но я не могу сказать, что она совсем никак не решается. В 2013–2015 годах, например, не было доступно вообще ничего.

Что касается «Спинразы», мы в очередной раз видим неуверенные высказывания о том, что препарат новый и «мы ничего не знаем». Судя по этому письму, клиническая апробация — это единственный вариант развития событий, который сейчас рассматривается.

Нас это не очень устраивает, потому что сам факт клинической апробации говорит о том, что будет некая дополнительная проверка эффективности и безопасности лекарства. Насколько мы понимаем, никто не скажет, как будет проходить апробация, на каком количестве пациентов, сколько времени это займет — это вызывает много вопросов. Что все это время делать людям, которые нуждаются в лечении прямо сейчас?

Как правило, такие вещи проводятся, когда уже есть опыт применения средства и нужны дополнительные данные. В нашей ситуации регулятор, который самостоятельно проверяет данные производителей, одобряет и регистрирует лекарственные средства. А потом буквально через полгода говорит: «Ой, что-то мы не уверены».

Это странно — вы же уже одобрили препарат и начали применять. Если у вас возникли вопросы по безопасности, действительно есть смысл провести клинические исследования. Но на сегодняшний момент, по нашим данным, у пациентов, которые участвуют в программах раннего доступа, никаких побочных эффектов, которые не были бы описаны в клинических исследованиях, не возникало.

Хуже побочных эффектов, чем сама болезнь и то, к чему она приводит, быть, наверное, не может.

Есть ощущение, что реальные решения, которые могут помочь пациентам, пытаются заменить на более простые и более дешевые. Тем самым в очередной раз затягивая время, которого у пациентов со СМА нет.

P.S.

«Новая» решила направить повторный запрос для уточнения информации, предоставленной Минздравом.

Мы просим ответить на следующие вопросы:

Почему при оценке количества больных Минздрав опирается на данные благотворительного фонда? Когда будет создан государственный реестр?
Учитывая количество жалоб от пациентов на скорость оказания паллиативной помощи, проводилось ли исследование об эффективности нынешней процедуры получения необходимого оборудования?
Какой срок установлен для уточнения потребности регионов в «Спинразе»?
После получения этой информации, из какого бюджета, федерального или регионального, будет профинансировано лечение?

ДЕЙСТВУЙ!
Закрепить в Конституции право детей с редкими заболеваниями на медицинскую помощь: петиция