Боковой амиотрофический склероз можно серьезно затормозить

Полученные из эбселена соединения могут быть использованы для лечения бокового амиотрофического склероза.

В EBioMedicine опубликовано исследование, авторы которого напоминают, что пятая часть случаев семейного и некоторые случаи спорадического БАС характеризуются мутациями, влияющими на протеин-супероксиддисмутазу один (SOD1). Обычно этот белок существует в виде димера — стабильной пары из двух белков. Однако мутантный SOD1 образует токсичные для клеток агрегаты (сгустки). Новым методом лечения БАС, вызванного SOD1, может быть стабилизация димера SOD1. Таким образом, можно предотвратить агрегацию и последующую токсичность.

Эбселен — селенсодержащая органическая молекула, которая обладает нейропротекторным воздействием. Предыдущие исследования показывали, что производные эбселена могут стабилизировать димер SOD1, в частности, воздействуя на цистеин 111 — часть белка SOD1, которая важна для образования димера. Основываясь на предыдущих открытиях, ученые разработали производные эбселена следующего поколения, лучше стабилизирующие димеры SOD1 и более удобные для использования в качестве лекарств.

Сначала они протестировали новые соединения в лаборатории, используя нейронные клетки мышей в чашках. Доказано, что экспрессия G93A SOD1 — мутантной формы SOD1, вызывающей БАС — снижает жизнеспособность клеток примерно на 38% по сравнению с экспрессией SOD1 дикого типа, которая не токсична для клеток. Далее исследователи лечили эбселеном мышей с БАС, вызванным G93A SOD1. По сравнению с контрольной группой, это лечение значительно отсрочило начало заболевания (128 дней против 118).