Генная терапия улучшила зрение почти слепого пациента

Как сообщает BBC News, врачи лондонской глазной больницы в Мурфилдс смогли значительно улучшить зрение 17-летнему юноше Стивену Ховарту с помощью нового метода генной терапии.

Стивен Ховарт страдает наследственной атрофией зрительных нервов, затрагивающей оба глаза. Из-за поражения гена RPE65 клетки сетчатки глаз постепенно отмирали. В темное время суток Стивен не видел ничего, кроме источников яркого света. Он натыкался на стены, а на то, чтобы пройти несколько метров, у него уходила минута. Примерно к 30 годам ему грозила полная слепота. До сих пор эта болезнь оставалась неизлечимой.

Теперь врачи испробовали новый метод - они ввели исправные копии гена RPE65 в область за глазом. В результате зрение Стивена значительно улучшилось – он смог уверенно пройти по полутемному лабиринту, что раньше ему не удавалось.

Лечение проводилось только на одном глазу, чтобы свести к минимуму ущерб от возможных побочных эффектов: теоретически допускались разрывы или отделение сетчатки глаза или воспаления. Но пока побочных эффектов не замечено.

Данный метод был опробован еще на двух пациентах. У них улучшения не столь разительны, но по крайней мере, клетки сетчатки перестали отмирать. Особый успех Стивена Ховарта врачи объясняют тем, что у него процесс потери зрения не зашел так далеко, как у других пациентов.

В качестве следующих шагов ученые предлагают опробовать метод генной терапии на детях. В случае успеха генная терапия могла бы стать помочь лечению широкого спектра глазных болезней, включая даже ослабление зрения в старости.

Напомним, что атрофия зрительного нерва - довольно редкая болезнь; в Великобритании она встречается приблизительно у одного человека из 50 тысяч.

Результаты исследования опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.