Ученые впервые удалили из ДНК человеческого эмбриона ген, отвечающий за заболевание

В США группа ученых из американских и южнокорейских институтов успешно удалила из ДНК человеческого эмбриона ген с мутацией, который отвечает за развитие заболевания. Исследование было опубликовано в журнале Nature.

Ученым удалось с помощью инструмента редактирования генома CRISPR-Cas9 вырезать ген с мутацией, которая вызывает гипертрофическую кардиомиопатию — заболевание сердца, которое встречается у одного из 500 человек и может стать причиной внезапной смерти.

Эксперимент удался в 42 случаях из 58, то есть в 72 процентах случаев. Эмбрионы были уничтожены после пяти суток развития.

В ходе эксперимента ученые оплодотворили спермой мужчины, в генах которого есть соответствующая мутация, яйцеклетки 12 здоровых женщин. Одновременно они вводили в яйцеклетки CRISPR-Cas9, который вырезал из мужской ДНК мутировавший ген.

Как пишет The New York Times, ученые ввели в яйцеклетку материал для «починки» ДНК с помощью искусственно созданного здорового гена, однако эмбрионы использовали вместо него здоровый ген из материнской ДНК. «Мы обнаружили, что эмбрионы сами чинят себя, если есть здоровая копия гена», — заявил один из ученых, Шухрат Миталипов.

Это означает, что менять гены человека с помощью CRISPR-Cas9 и создавать «дизайнерских» детей (с определенным цветом глаз, фигурой и так далее) гораздо сложнее, чем считалось до этого исследования.

Ученые утверждают, что не зафиксировали никаких нежелательных изменений ДНК. Такие изменения произошли в аналогичных экспериментах, ранее проведенных в Китае.

• Редактирование генов эмбрионов вызывает дискуссии из-за этических соображений. Критики высказывают опасения в связи с возможностью создания «дизайнерских» детей, а также указывают, что любые изменения (в том числе незапланированные) у человека с отредактированным геномом будут унаследованы его потомками.
• В США действуют строгие ограничения на подобные исследования; попытки редактировать гены, отвечающие за развитие заболеваний, предпринимались в Китае, но не были признаны удачными.
• Как отмечает Шухрат Миталипов, проведение клинических исследований с подсаживанием эмбрионов с отредактированной ДНК в матку женщины невозможно на территории США и «технология уйдет в менее зарегулированные страны».