В США впервые «исправили» гены человеческого эмбриона

Ученые впервые успешно отредактировали ДНК эмбриона человека, «починив» мутацию, которая приводит к развитию опасного заболевания. В результате генетики получили здоровые эмбрионы, сообщает публикация в журнале Nature.

Для исправления «ошибки» в геноме нескольких десятков человеческих эмбрионов исследователи использовали технологию CRISPR-Cas9. С ее помощью ученые отредактировали ген MYBPC3, мутация в котором вызывает заболевание сердца – гипертрофическую кардиомиопатию. Этот дефект встречается у одного из 500 человек, передается по наследству и может вызвать внезапную остановку сердца.

Редактирование было проведено в Орегонском университете медицины и здоровья (Oregon Health and Science University), в нем приняли участие исследователи из США, Китая и Южной Кореи под руководством американского биолога Шухрата Миталипова. Первая информация о том, что ученые сумели отредактировать человеческие эмбрионы, появилась 26 июля; 2 августа была опубликована научная статья, подробно описывающая работу ученых.

По словам генетиков, которые приводит MIT Technology Review, процедура оказалась «на удивление эффективной». Если один из родителей имеет мутацию гена MYBPC3, при естественном развитии вероятность появления такой мутации у ребенка 50%. Команда Миталипова получила здоровые эмбрионы в 72% случаев. Ученым удалось решить проблемы предыдущих аналогичных экспериментов – избавить от дефекта все клетки эмбрионов и избежать непредвиденных мутаций, возможных при манипулировании ДНК.

Ранее подобные опыты по редактированию человеческой ДНК проводились в Китае, но были успешными лишь отчасти: ученым не удавалось избежать нежелательных мутаций и «исправить» ДНК во всех клетках эмбрионов.

Новость об успешном «исправлении» человеческой ДНК назвали прорывом. Технология пока далека от клинических испытаний – для этого потребовалось бы имплантировать полученные эмбрионы женщинам и наблюдать за ребенком после рождения. Потенциально развитие генного редактирования может привести к появлению детей без опасных мутаций и оздоровлению человечества, но к настоящему моменту у науки нет доказательств долговременной безопасности этого метода.