Ребенок со СМА из Мурманска получил инъекцию «Золгенсмы». Это самое дорогое лекарство в мире

Мальчик из Мурманска с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) Миша Жуков, получил укол препарата «Золгенсма». Инъекцию в условиях пандемии сделали в Москве. Об этом родители Миши сообщили во «ВКонтакте»

За 5 месяцев с помощью СМИ, различных акций и благотворительного фонда «Алеша» семья собрала на покупку препарата около 50 миллионов рублей. Основную сумму, 161 миллион, в мае на счет Миши Жукова перевел неизвестный меценат.

Мише сейчас 1 год и 10 месяцев, диагноз — спинальная мышечная атрофия первого типа (младенческая форма) — ему поставили в восемь месяцев. Жуковы сообщили, что готовы к долгому процессу реабилитации ребенка, а также пообещали заняться организацией помощи другим нуждающимся в дорогом лечении детям.

«Золгенсма» — препарат инновационной генной терапии, который стоит больше 2,1 миллиона долларов (инъекция однократная). Это самое дорогое лекарство в мире. В США лекарство вводится больному ребенку в возрасте до двух лет. В Европе показания к применению другие: там его могут ввести ребенку весом до 21 кг, ограничения по возрасту нет.

В России пока что зарегистрировано лишь одно лекарство, помогающее людям с подобным заболеванием, — «Спинраза». Документы на регистрацию «Золгенсмы» недавно подала фармацевтическая компания «Новартис», в марте швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав, чтобы зарегистрировать еще один препарат — «Рисдиплам».