Два ребенка со СМА в России и в Казахстане скончались при лечении препаратом «Золгенсма»

Две смерти детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) при лечении самым дорогим препаратом в мире «Золгенсма» зарегистрировали в России и в Казахстане. Причиной обеих стала острая печеночная недостаточность.

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis заявила о двух смертельных случаях детей со СМА при лечении препаратом «Золгенсма», передает Reuters со ссылкой на заявление компании. Дети умерли в России и Казахстане.

Компания сообщила об этом органам здравоохранения в странах, где продается препарат, и медикам. В Novartis подчеркнули, что верят в «общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы от золгенсма».

Причиной обеих смертей в заявлении компании названа острая печеночная недостаточность, которая наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных средств).

В марте 2022 года Novartis приняла решение о «приостановке капитальных инвестиций в России и коммерческих маркетинговых активностей, носящих рекламный характер». Кроме того, компания остановила в РФ набор участников на новые клинические исследования.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.Золгенсма способна убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки, а некоторые даже — самостоятельно передвигаться. Лекарство стоит порядка $ 2,1 млн.