«Не выдержали нервы». Почему родители детей с СМА вышли на пикеты

Президентский указ о создании Фонда поддержки детей с тяжелыми, в том числе орфанными заболеваниями «Круг добра» был подписан 6 января. В значительной степени именно этот фонд должен будет взять на себя обеспечение пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) дорогостоящими лекарствами. Но уже через пять дней родители детей с СМА вышли к региональным минздравам с пикетами. «МБХ медиа» — о том, что заставило родителей выйти на улицы и как обеспечиваются терапией люди с редкими заболеваниями.

Пикеты состоялись в Москве, Краснодаре и Ставрополе. На плакатах, которые держали в руках родители, были имена детей и надпись: «Срочно нужна “Спинраза”».

«Это родители умирающих детей, у которых не выдержали нервы. Существует лечение, оно зарегистрировано, а на руках у тебя младенец, которому каждый день становится все хуже. Что бы каждый из нас делал в такой ситуации? — объяснила председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Екатерина Захарова. — Рождаются все дети с СМА здоровыми, классными, крепкими малышами. Первые признаки заболевания появляются через 3-6 месяцев. Но счет для детей с СМА часто идет на недели. Отмершие нейроны не вернуть. И тут нет правильных или неправильных поступков, с точки зрения родителей. Я не могу их за это упрекнуть».

По ее словам люди, которые вышли на пикеты, не были представителями какой-то конкретной организации, а акция была стихийной. «Если фонд заработает и сможет предоставить препараты через месяц — мы не знаем, есть ли у наших пациентов месяц жизни. Родители слышат обещания, но не видят лекарства, критически необходимого их ребенку. Выйти на пикет — это жест родительского отчаяния», — заявила она.

Вопрос денег

Спинальная мышечная атрофия — наследственное нейродегенеративное заболевание, характеризующееся поражением скелетных мышц и приводящее к нарастающей мышечной слабости. По мере прогрессирования болезни, которая начинается с ног, пациент (большинство больных СМА — это дети) последовательно утрачивает возможность сидеть, стоять, глотать и дышать. Смерть наступает, как правило, из-за дыхательной недостаточности. При этом интеллект больных СМА остается сохранным.

Если вовремя начать лечение, от проявлений болезни ребенка можно избавить. Но единственное зарегистрированное в России лекарство, помогающее таким детям, очень дорогое. Одна инъекция «Спинразы» стоит почти 7,9 млн рублей.

«Заболевание развивается стремительно, особенно у младенцев с первым типом СМА. Каждый день у малыша отмирают все новые нейроны, восстанавливать которые медицина, к сожалению, пока не умеет, — рассказала Екатерина Захарова. — Это дети, состояние которых ухудшается стремительно, каждый день. Времени для ожидания у них практически нет. К двум годам 80% таких детей погибают, а за год половина оказывается на трахеостоме, то есть с трубкой в горле. И обратить процесс им уже не удастся. Лечение может лишь затормозить развитие заболевания».

В год пациенты должны получать до шести инъекций — в зависимости от того, на какой стадии находится терапия. Это делает покупку лекарства неподъемной даже для состоятельных родителей.

В ожидании спасения

Из орфанных заболеваний СМА считается самой распространенной. Она встречается у одного из 6-10 тысяч новорожденных. Ежегодно в нашей стране рождается около 200 детей со СМА. В ноябре 2020 года больных СМА было 1043 человека, 817 из них — дети.

Приобретение «Спинразы» должно производиться за счет региональных бюджетов. Чаще всего добиваться назначения препарата родителям детей со СМА приходится через суд. Иногда единственный шанс получить лекарство — обратиться к НКО и объявить публичный сбор денег.

Кампания, развернутая общественниками и журналистами в 2020 году, обернулась неожиданной победой. В своем очередном обращении к гражданам 23 июня Владимир Путин объявил, что с 1 января 2021 года будет введена прогрессивная ставка налогообложения для лиц, чей доход превышает 5 млн рублей в год, а полученные в результате этого средства будут направлены на лечение детей с орфанными заболеваниями. В ноябре 2020 года правительство включило «Спинразу» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

К 25 ноября Министерство здравоохранения разработало проект указа «О создании фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями» и составило предварительный список заболеваний — всего около 30-ти, в том числе СМА — с которыми будет работать фонд.

О том, что фонд с государственным финансированием будет называться «Круг добра», президент объявил на совещании по социальным вопросам 5 января 2021 года. А уже шестого числа подписал соответствующий указ.

Возглавил фонд основатель Детского хосписа в Санкт-Петербурге, глава комиссии Общественной палаты РФ по вопросам благотворительности и социальной работе протоиерей Александр Ткаченко. В состав попечительского совета фонда вошли актер Константин Хабенский, президент «Линии жизни» Фаина Захарова и член попечительского совета фонда помощи больным детям «Будь человеком» Маргарита Федосеева.

«Мы не знаем, когда фонд заработает, как скоро будут рассмотрены заявки, закуплены и отгружены лекарства. Есть пациенты, помощь которым нужна еще позавчера, и все они надеются, что организация закупки препаратов не займет слишком много времени, — надеется Екатерина Захарова. — Все государственные системные процессы идут очень небыстро, в целом же создание фонда — это большой шаг вперед».

На просьбу «МБХ медиа» прокомментировать ситуацию глава фонда Александр Ткаченко ответил отказом, сославшись на занятость.

На пути к пациентам

Первые дозы лекарства детям, по обещаниям руководства организации, будут доступны уже в январе 2021 года. Их получат те, кто попал в предварительно собранные по регионам списки. А уже с весны фонд начнет принимать новые заявки.

Форму для получения профильной поддержки, по сообщению Агентства социальной информации, смогут заполнить как родители, так и региональные департаменты здравоохранения или лечебные учреждения, в которые пациенты с СМА успели обратиться за помощью ранее. Обработку заявок возьмет на себя медицинский отдел фонда, а также группа независимых экспертов и совет организации.

При этом общественные организации продолжат обеспечение расходными материалами и медицинским оборудованием для детей с СМА. Этим в настоящее время занимаются уже существующие профильные программы и паллиативные региональные службы, но часто получить аппараты вентиляции легких или отхаркиватели оказывается непросто.

«Чтобы регион поставил оборудование в нужном объеме и положенного качества, нередко добиваться приходится с юристом. Из-за особенностей госзакупок и принципа импортозамещения чиновники нередко приобретают что-то, чем невозможно пользоваться», — напомнила Захарова. Без НКО или неформальных пациентских объединений наладить необходимое материальное обеспечение семей с детьми с СМА вряд ли получится, даже если заработает федеральный фонд, заключила она.