В «Круг добра» входа нет

Лекарства не успевают приходить к детям, и они умирают. И будут умирать — пока не завершился коммерческий дележ нового рынка

В Новосибирской области умерла 17-летняя Василина Дедейко, страдавшая СМА. Начало обещанной терапии препаратом рисдиплам она ожидала через три недели. Эта смерть стала еще одной в череде подобных. Смоделированная, запрограммированная смерть, и программа эта срабатывала уже не раз и не два. Дети умирают по одному сценарию, не доживая считанные дни или недели до поступления в регионы лекарства. Это конвейер выбраковки. Когда-нибудь — когда рынок будет поделен, а закупщики препаратов договорятся с производителями о планках прибылей, маржи и т.д. — созданный по указанию президента госфонд «Круг добра» наверняка разомкнется и впустит в свой круг детей. Наиболее крепких. Тех, что доживут. Впрочем, ответственность за лечение детей — не на фонде, а на региональных властях.

Василина, ожидая помощи, прожила очень долго (для людей с таким диагнозом). СМА у Дедейко проявилась в семь месяцев, диагностировали сразу. Также девушка болела гипоглекимией, первый приступ в 5 лет. Жила в Новосибирске. Мечтала стать психологом. В соцсетях — множество друзей, обширный круг чтения. Выходить из дома было проблематично: квартира на 9-м этаже, а лифт в этом подъезде доходит только до восьмого. Училась дома. Коляску с электроприводом ей помогли приобрести лишь полтора года назад. В День Победы, когда состояние Василины ухудшилось, гостила у родственников в Куйбышеве (прежний Каинск, в 300 км западней Новосибирска). Василину привезли в больницу, где она скончалась.

СК узнал о происшествии, мониторя соцсети. После чего возбудил уголовное дело (халатность, повлекшая по неосторожности смерть): «предварительно установлено, что несовершеннолетней для лечения требовался препарат «Рисдиплам», однако вовремя ей он не был предоставлен». Прокуратура начала проверку соблюдения законов о защите прав ребенка и об обеспечении лекарствами.

Областной минздрав после патологоанатомической экспертизы заявил, что причина смерти не связана с прогрессированием основного заболевания. Пациентке в прошлом году предлагали терапию спинразой, однако родители девушки от нее отказались, опасаясь возможных осложнений из-за интратекального (в спинномозговую жидкость) способа введения.

Рисдиплам зарегистрировали в РФ 26 ноября 2020-го, 5 февраля с.г. госфонд «Круг добра» одобрил заявку новосибирского минздрава на обеспечение лекарствами пациентов со СМА, в т.ч. рисдипламом данной пациентки. «Одновременно, для максимального ускорения начала лечения, региональный минздрав начал процедуру закупки рисдиплама за счет областного бюджета».

В БФ «Защити жизнь», помогавшего Дедейко, также утверждают, что девушка скончалась не из-за отсутствия препарата.

Это тоже часть сценария. 9 марта по дороге в Красноярск из Ачинска в реанимобиле умер годовалый Вениамин Ворончихин с тем же диагнозом — СМА. За полгода до этого врачебный консилиум профильной московской клиники академика Вельтищева просил обеспечить этого ребенка спинразой.

Слова «по жизненным показаниям» московские врачи жирно подчеркнули. Ввести ее Красноярский край обещал со дня на день. Так и не ввел.

Вениамина везли в краевую детскую больницу. Незадолго до этого он лежал там с тяжелой пневмонией. А до Вениамина с пневмонией в ту же больницу привезли Захара Рукосуева, тоже со СМА. И он умер 30 января 2020-го, не дождавшись инъекции спинразы, и тоже чиновники утверждали, что это здесь — ни при чем. Светлана, мать: «13 ноября 2019 года состоялась краевая врачебная комиссия с назначением спинразы по жизненным показаниям. В течение 7 дней Захара должны были обеспечить лекарством. К 30 января 2020 года Захар уже получил бы свои первые и очень важные для мускулатуры четыре загрузочные дозы. И так быстро мокрота не образовывалась бы в бронхах. Мышцы бы работали…»

Причины смерти Захара расследуют второй год. Периодически выдают версии о вине отца, давшего ребенку каплю нурофена, реаниматологов, не получивших нужный препарат, и т.д.

А до Вениамина в 11 месяцев умерла его сестра, в ее документах написали СМА под знаком вопроса. За месяц до Вени умерла в Чувашии шестилетняя Лена Суранова — через полтора месяца после того, как ей отменили очередную инъекцию спинразы. Там рассматривают версию, что ребенок умер от попадания пищи в дыхательное горло.

Эти списки можно продолжать.

Ну а теперь главное — о причинах, почему «Круг добра» бездействует, почему лекарства не успевают к детям. Свое мнение «Новой» высказал невролог Александр Курмышкин (СПб), БФ «Помощь семьям СМА»:

КОММЕНТАРИЙ ЭКСПЕРТА

Александр Курмышкин — «Новой газете»

— В отношении Василины, несомненно, был нарушен закон РФ. При ее жизнеугрожающем состоянии врачи были обязаны начать ее лечение патогенетической терапией. С 1 января таковой является спинраза, включенная в список ЖНВЛП (жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты. — А. Т.). Второй препарат — рисдиплам — не входит в этот список, и, самое главное, физически отсутствует в РФ, так как компания-производитель не сумела вовремя изготовить нужное количество этого лекарства в русскоязычной упаковке.

Поэтому, исходя из интересов пациента, врачи были обязаны начать лечение этого ребенка «тем, что было», а не тем, о чем они договорились с производителями. При необходимости, если уж врачи считали, что Василине необходим именно рисдиплам, они могли всегда легко перевести ее со спинразы, которая была доступна, на новый препарат.

Однако в настоящее время мы наблюдаем в стране «дележ» рынка лекарств для пациентов СМА, который — со всей очевидностью для меня — происходит не из интересов пациентов, а в связи с договоренностями с компаниями-производителями. Одних пациентов — тех, кто активно боролся, — начали лечить спинразой, а других «берегут» для нового, не входящего в ЖНВЛП рисдиплама, который к тому же пока что выходит дороже, чем спинраза.

Фокус в том, что до вхождения в список ЖНВЛП производитель имеет право делать любую наценку на свой препарат. Хоть 100%. И это долгое время практиковалось в отношении многих орфанных препаратов (экулизумаба, элапразы, реплагала и др.). Естественно, с коммерческой точки зрения этот продукт становится привлекательней, чем лекарство, включенное в список ЖНВЛП, у которого законодательно ограничена наценка — не более 15%.

Так что для любой закупки рисдиплам сейчас в несколько раз выгодней продавцу, чем спинраза. В результате мы видим, как активно приостанавливается начало лечения пациентов, в отношении которых закупщики договорились с производителями.

С точки зрения фармакологии спинраза и рисдиплам — почти полные аналоги. Абсолютно взаимозаменяемы, о чем ясно написано в инструкции. Как аспирины, производимые разными фармфирмами.

Спинраза вводится непосредственно в спинномозговую жидкость и не попадает в общий кровоток, что обуславливает крайне низкие эффективные дозировки этого препарата. Рисдиплам принимается через рот в виде сиропа и в связи с этим только 1/119 его часть достигает спинномозговой жидкости. Это вынуждает увеличивать его дозу приема в 120 раз в сравнении со спинразой. Кроме того, 119 частиц из 120 свободно «болтаются» в общем кровотоке, где этот препарат совершенно не нужен. Это вызывает гораздо более высокую вероятность нежелательных реакций организма на него. Однако прием через рот позволяет решить проблему введения лекарств для пациентов СМА с тяжелыми искривлениями позвоночника, препятствующими люмбальной пункции, необходимой для спинразы.

Поэтому для каждого из этих препаратов в будущем появится своя медицинская ниша. Но сейчас, когда рисдиплам недоступен для пациентов, необходимо исходить из интересов жизни больного, а не коммерческих договоренностей.

Я вчера вернулся из Нижнего Новгорода. Там взрослой пациентке со СМА отказывают в лечении спинразой, несмотря на решение местного суда о немедленном исполнении. Отказывают на основании заключения главного нейрохирурга области, который сделал вывод о невозможности проведения люмбальной пункции у этой пациентки. И все было бы хорошо, если бы это соответствовало действительности — мы проконсультировали пациентку у нейрохирургов Москвы, которые посмеялись над заключением их коллеги. На следующей неделе мы обеспечим введение этого препарата там — за средства фонда.

Это открывает еще одну неприглядную сторону медицинской действительности для пациентов СМА — чрезвычайно низкую квалификацию реаниматологов, анестезиологов и нейрохирургов на местах. Эти врачи не подозревают о современных методах введения препаратов интратекально (посредством люмбальной пункции) — под рентген- или УЗИ-контролем. У них просто нет навыков проведения этих процедур, и они решают свои проблемы легко — переводят пациентов на пероральное лечение, которое связано с большим количеством осложнений.

Возвращаясь к Василине.

Мы скорбим о ее смерти. И это не просто слова — все наше сообщество СМА постоянно находится под риском этого, каждый из нас.

А ведь для спасения жизни Василины Путин даже изменил Налоговый кодекс страны.

Но самое главное для спасения СМА-пациентов должно произойти не в области финансирования — оказалось, что это самая решаемая проблема. Врачи, наконец, должны научиться принимать решения в интересах пациентов, а не фармфирм.

— Облздрав утверждает, что от спинразы законный представитель Василины отказался. Вы полагаете, надо было убедить и начинать колоть препарат, чтобы спасти девочку?

— Давайте исходить из закона. Девочка нуждалась в немедленной патогенетической терапии. По жизненным показаниям. Это подтвердил факт ее смерти. Обязанности лечащих врачей — предотвратить смерть подопечной. Практика показывает, что администрация редко учитывает желания пациентов, когда речь идет о выборе среди столь дорогих лекарств — за всю жизнь требуется до миллиарда рублей на человека. Этого никогда и нигде не было. И нет. Это государственные деньги и ответственность за выбор препарата всегда остается на стороне государства, а не больного. Если только пациент не дал письменный отказ, где он подтвердил, что ему сообщено о рисках задержки лечения и пациент берет эти риски на себя. Нам о таком отказе ничего не говорят и его не показали. Пусть этим занимается СК. Скорее всего, все было ровно наоборот: понимая, что это сэкономит 48 млн рублей в год, минздрав воспользовался неведением и заблуждениями пациента.

Василине требовалось лечение, начиная с 16 августа 2019 года. С момента регистрации спинразы. Почему она не была снабжена ей? Тогда не было никакой информации о рисдипламе — он еще нигде не был зарегистрирован.

То, что Новосибирск заказал лекарство в «Круге добра», — очень хорошо. Но правительство РФ неоднократно разъясняло, что инициатива централизованной закупки за федеральные деньги жизненно важных препаратов для детей-инвалидов находится полностью на ответственности региональных властей.

Между тем компания «Роше», производитель рисдиплама, официально сообщила, что до 1 мая 2021 года в РФ не будет рисдиплама для коммерческого доступа.

Так что ответ новосибирских властей, что препарат будет закуплен за их деньги, выглядит детским лепетом.