Оригинал материала
В России началась программа раннего доступа к новой терапии для пациентов со СМА. Как стать ее участником?
Компания Roche («Рош») с 14 января запустила глобальную программу раннего доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Этот препарат еще не прошел процедуру регистрации, но уже может быть доступен для детей старше двух месяцев.
Программа будет работать в том числе в России. «Такие дела» спросили директора фонда «Семьи СМА» Ольгу Германенко о том, на кого ориентирована программа и как получить лекарство.
Фото: Анатолий Жданов/Коммерсантъ Ольга Германенко
директор фонда «Семьи СМА»
«Рош» открывает глобальную программу по обеспечению пациентов своим пока нигде не зарегистрированным рисдипламом. Она будет работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.
Производители [препаратов] открывают программы, подобные той, что проводит «Рош», когда пациенты с тем или иным заболеванием не могут получить достаточный и необходимый доступ к лечению и когда программа может помочь больным получить значительную пользу от применения терапии.
Мы оцениваем эту программу положительно. Она может помочь закрыть неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении у ряда пациентов со СМА, хотя она и не призвана заместить терапию с помощью зарегистрированных лекарств.
Уже сейчас российские врачи могут заявить о потребности получить такое лечение для своих пациентов и принять участие в программе. Программа ориентирована на пациентов со СМА I типа в возрасте от двух месяцев, имеющих, по мнению лечащего врача, медицинскую потребность в организации лечения рисдипламом. Других [ограничительных] критериев нет. Мы говорим о самом тяжелом типе заболевания: по статистике, 80% детей со СМА I типа не доживают до двухлетнего возраста. В последующем возможно расширение программы и на пациентов со СМА II типа.
По статистике, 80% детей со СМА I типа не доживают до двухлетнего возрастаДля того чтобы попасть в программу, пациенту необходимо обсудить этот и все возможные варианты лечения со своим лечащим врачом — детским неврологом. Если после обсуждения лечащий врач пациента сочтет медицински обоснованным применение незарегистрированного лекарственного средства, пациент сможет присоединиться к программе по решению врача.
Доктору предстоит выяснить и обсудить возможности применения зарегистрированной лекарственной терапии. Несмотря на то, что мы находимся в условиях, когда зарегистрированная терапия доступна лишь теоретически и есть огромные проблемы с ее получением, незарегистрированные лекарства — это, как правило, препараты только «второго выбора». Когда доктор отправляет заявку на участие в программе «Рош», ему нужно обосновать, почему его пациент не может получить пользу от зарегистрированных лекарств и нуждается в применении незарегистрированного лекарства по медицинским показаниям.
Пациенты со II типом СМА вступят в программу после того, как будет подана регистрационная заявка на рисдиплам в России. По сообщению компании, подача заявки планируется в первом квартале 2020 года. Наш самый оптимистичный прогноз: если рисдиплам пойдет [на регистрацию] по орфанному статусу, тогда его, вероятно, могут зарегистрировать уже в конце 2020 года.
Для участия в программе врач-невролог должен отправить запрос компании «Рош-Москва» по телефону +7 495 229 29 99 или на адрес moscow.sma@roche.com.
Среди подопечных «Семьи СМА» насчитывается 913 человек, нуждающихся в лечении. Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц, постепенно лишая больных возможности двигаться, глотать и дышать.