Пациентов сотни, а лекарства стоят миллионы рублей. Почему пациентов со СМА нужно лечить за счет федерального бюджета?

8 июня вице-премьер Татьяна Голикова рассказала президенту России Владимиру Путину о проблеме с закупкой дорогостоящего лекарства «Спинраза» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Сейчас обеспечивать нуждающихся препаратом должны региональные власти, но из-за его высокой стоимости сделать это могут не все субъекты. Чтобы решить проблему, Голикова предложила финансировать закупку из трех источников: средства регионов, частично средства федерального бюджета и специально созданный фонд, в который будет вкладываться социально ориентированный бизнес. Путин поддержал эту идею.

Руководители пациентских организаций и благотворительных фондов объяснили «Таким делам», почему эффективнее не придумывать новые способы финансирования, а пойти по проверенному пути и перевести лекарственное обеспечение пациентов со СМА на федеральный уровень.

Препарат «Спинраза»Фото: Юрий Смитюк / ТАСС

Регионы не справляются

Чтобы обеспечивать лекарствами пациентов с редкими опасными заболеваниями, созданы два перечня — региональный и федеральный. Первый список включает жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие заболевания, которые могут привести к инвалидности или сокращению продолжительности жизни. Средства на обеспечение лекарствами пациентов из этого перечня выделяются из региональных бюджетов.

На федеральном уровне финансируется программа «Семь высокозатратных нозологий» для пациентов с редкими и наиболее дорогостоящими в лечении заболеваниями. В 2018 году на федеральное финансирование перевели еще пять заболеваний из регионального списка, а в 2020 году — еще два.

Спинальная мышечная атрофия не попала ни в один из этих списков, зато входит в другой, общий перечень, который просто перечисляет орфанные заболевания, но не предусматривает финансирование лечения. Единственное основание для обеспечения пациентов лекарствами — это инвалидность. В этом случае, согласно постановлению правительства №890, лекарства пациентам должны закупаться из местных бюджетов, но так происходит не везде из-за очень высокой стоимости препаратов — первый год лечения «Спинразой» обходится примерно в 45 миллионов рублей на пациента, а дальше лечение стоит 20 миллионов рублей в год.

«Регионы таких бюджетов не планируют. А даже если планируют, то “вытащить” эти деньги на лекарственное обеспечение пациентов получается с трудом, за исключением, может быть, только Москвы», — говорит Денис Беляков, исполнительный директор «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям». Он указывает, что, пока пациент и его семья пытаются добиться положенных им лекарств (а на это могут уйти годы), упускается ценное время. СМА приводит к атрофии мышц, и с течением болезни человек постепенно теряет навыки, поэтому лечение нельзя откладывать. «Если это окно возможностей уходит, значит, одной жизнью в нашей стране становится меньше», — говорит он.

Об этой проблеме говорит и учредитель пермского фонда «Дедморозим» Дмитрий Жебелев. Он рассказал, что из-за упущенного времени самочувствие пациентов ухудшается настолько, что их переводят на аппараты ИВЛ, и применение лекарств уже не сможет сделать этот процесс обратимым.

«Единственное зарегистрированное в России лекарство [“Спинраза”] стоит около 50 миллионов рублей только в первый год применения и в два раза меньше на каждый последующий. В результате лишь на пациентов нашего региона требуется около 700 миллионов рублей из бюджета», — говорит Жебелев.

Как добавил Денис Беляков, частично решить проблему лекарственного обеспечения помогают фармкомпании, которые выходят на рынок. Они предлагают ограниченные по квотам и времени бесплатные поставки препаратов. «Но это не полноценная система, а, скорее, экстренная помощь конкретным детям», — объясняет эксперт.

Почему специальный фонд не решит проблему

Денис Беляков отмечает, что власти уже обратили внимание на проблему лекарственного обеспечения пациентов со СМА: об этом говорили председатель Совета Федерации Валентина Матвиенко, вице-премьер Татьяна Голикова и президент Владимир Путин. Но как именно решать эту проблему — задача непростая.

«Минфин не готов выделить десятки миллиардов рублей: в прошлом году на расширение орфанной программы было выделено всего два миллиарда рублей, до этого — порядка четырех миллиардов. Это такие крохи по сравнению с тем, что необходимо. Поэтому, видимо, кто-то в правительстве придумал эту историю с фондом. Но что это значит, не совсем понятно. То ли это государственный фонд, в который будет выделяться финансирование и далее распределяться по конкретным пациентам. То ли речь идет о создании частного фонда, который будет существовать на средства частных или корпоративных пожертвований», — комментирует исполнительный директор «Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям».

Беляков также рассказал, что их организация получила письмо из Минздрава РФ о том, что «дальнейшее расширение перечня заболеваний, по которым обеспечение лекарственными препаратами осуществляется за счет средств федерального бюджета, в 2020 году не планируется» (копия письма есть в распоряжении редакции).

Как объяснил Беляков, сейчас в России есть три пути закупки препаратов для людей со СМА: за счет бюджетов регионов, с помощью частных пожертвований и через сбор частного фонда — такой случай он вспоминает только один, и сумма этого сбора составила десятки миллионов рублей. «То есть такая модель имеет право на существование, — говорит Беляков. — Но учитывая, что пациентов сотни, то остаются вопросы: кто на себя все это возьмет? Ни один источник финансирования в настоящее время на себя взять это не готов, то есть решение, наверное, где-то посередине. Это должен быть какой-то общий сбор под патронажем и при непосредственном участии государства».

Успех запуска спецфонда зависит от реализации и источников пополнения такого фонда, считает Дмитрий Жебелев. Но, поскольку это в любом случае какой-то новый механизм, он не сможет заработать быстро и бесперебойно сразу, даже если будет выделено достаточно средств. «Я думаю, это [предложение вице-премьера Татьяны Голиковой о создании фонда] только первая реакция, чтобы не отказать и не обещать лишнего. Надеюсь, раз президент дал поручение проработать решение, в итоге оно будет более простым и эффективным», — заключает учредитель фонда «Дедморозим».

Решение проблемы — федеральное финансирование

Сложившуюся в России ситуацию с препаратами для пациентов со СМА Беляков называет уникальной: первый препарат — «Спинраза» — уже зарегистрирован в стране, «Рисдиплам» регистрируется, скоро появится «Золгенсма». И пациенты для этих лекарств тоже есть: СМА — это одно из распространенных редких заболеваний, официально в России зарегистрировано около 800 пациентов, но в действительности их гораздо больше, отмечает эксперт.

Наиболее удачным решением вопроса лекарственного обеспечения пациентов со СМА Дмитрий Жебелев считает финансирование за счет федерального бюджета. Отдельный вопрос — это способ оплаты. По его мнению, лучше всего подойдут уже отработанные механизмы, поскольку поставлять лекарства нужно срочно и бесперебойно. Потому Жебелев предлагает либо включить СМА в федеральную программу высокозатратных нозологий, либо организовать лекарственное обеспечение пациентов со СМА по программе высокотехнологичной медпомощи (ВМП), «где, помимо прочего, можно было бы предусмотреть затраты на обучение, оснащение и оплату труда сотрудников стационара, осуществляющих введение лекарств».

Финансирование через программу ВМП, считает глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, может стать промежуточным вариантом, который позволит решить вопрос с лекарственным обеспечением для части пациентов и частично снять финансовую нагрузку с регионов. В этом случае, продолжила она, речь должна идти о выделении определенного числа квот: шесть квот на пациента для инициации терапии и по три квоты — на продолжение лечения. Каждая квота будет стоить несколько миллионов рублей, потому что будет включать в себя стоимость медицинских услуг и лекарственной терапии.

«Пока у нас есть сомнения в том, что через ВМП возможно гарантированно обеспечить непрерывность терапии для конкретного пациента, а также в том, что сможет быть выделено необходимое количество квот, которое позволит получить лечение всем нуждающимся и не создаст ненужного ажиотажа и конкуренции между пациентами», — объяснила Германенко и уточнила, что видит более комплексным перевод СМА в перечень высокозатратных нозологий, финансируемый за счет федерального бюджета.

Во-первых, считает она, это уже проверенная, понятная и прозрачная система, которая много лет позволяет бесперебойно обеспечивать пациентов необходимым лечением.

Во-вторых, продолжила Германенко, в эту программу включают не конкретный лекарственный препарат, а нозологию целиком, то есть спинальную мышечную атрофию как заболевание. «Включение СМА в программу высокозатратных нозологий позволит решить вопрос, например, по зарегистрированной “Спинразе”, а затем посмотреть, за счет каких программ следует решать вопрос с другими терапиями», — комментирует Ольга Германенко.

При таком подходе, говорит она, у пациента останется право получать назначенное врачом лечение, как в рамках программы ВЗН, так и вне ее, по мере регистрации препаратов и формирования и дополнения обеспечительных перечней.

В-третьих, это централизация закупок. Оптом — всегда дешевле, объясняет директор фонда «Семьи СМА». По ее словам, логика программы требует формирования реестра пациентов и четкое планирование объема необходимых лекарственных средств. Закупка по федеральной программе позволяет заранее просчитывать количество пациентов, нуждающихся в лекарствах, а как следствие — и объем партии. Делать это можно, создав одну общую большую закупку, а не несколько мелких.

«Если бы препарат также вошел в список ЖНВЛП (жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты), что пока тоже не стало реальностью, это позволило бы регулировать предельную отпускную цену на него. При централизации закупки в рамках ВЗН потенциально можно было бы договариваться о дополнительных скидках, если запланирована закупка конкретного объема препарата. По текущим расчетам снижение цены может доходить до 25-30% от стоимости, что в нашем случае будет составлять больше десятка миллионов рублей экономии для бюджета на пациента в год», — уточняет эксперт.

В-четвертых, это возможность перераспределять закупленные препараты между регионами. Как объясняет Германенко, если регион закупил препарат пациенту за счет регионального бюджета, а он по какой-то причине не понадобился, то лекарства будут лежать в регионе, пока не появится еще один пациент со СМА, которому они будут нужны. Она добавляет: сейчас для людей со СМА это не актуально — нуждающихся в разы больше, чем закуплено препарата. Но возможность перераспределения между регионами может понадобиться, когда появляется новодиагностированный ребенок, нуждающийся в лечении как можно скорее.

«Что значит купить дорогостоящий препарат и иметь возможность передать его нуждающемуся ребенку в другой регион? Программа ВЗН как раз снимает этот вопрос и позволяет перераспределять препараты между разными российскими регионами», — заключает Ольга Германенко.