Первый ребенок из России выиграл лечение препаратом «Золгенсма» в лотерею

Первый ребенок из России со спинальной мышечной атрофией (СМА) выиграл в лотерею и получит бесплатное лечение препаратом «Золгенсма». Об этом сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«Один и пока первый ребенок из России выиграл в лотерею “Золгенсма” и получит препарат бесплатно от производителя в рамках этой программы», — написала она в фейсбуке.

В конце 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата «Золгенсма». Она действует в странах, где продажи препарата не были одобрены. Раз в две недели независимая комиссия тянет жребий среди заявок, поданных врачами, сообщал «Интерфакс».

Фонд «Семьи СМА» опубликовал заявление, в котором не поддержал подход к отбору детей, которым предоставят бесплатное лечение.

«На наш взгляд, этот процесс напоминает лотерею в области здоровья, что не может быть приемлемым, когда речь идет о неотложной нужде в лечении при таком тяжелом и прогрессирующем заболевании, как СМА. Этот подход, выбранный компанией для отбора пациентов для предоставления лечения, рождает множество этических вопросов», — говорится в заявлении фонда.

В апреле два ребенка со СМА получили генную терапию американским препаратом «Золгенсма» впервые на территории России. Это самый дорогой препарат в мире. Стоимость инъекции оценивается в сумму от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.

Лекарство направлено на то, чтобы полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым остановить прогрессирование заболевания. Подробнее о «Золгенсма» и других препаратах, которые используют при терапии СМА, рассказывали в материале ТД.