В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», применяемый для лечения СМА

В России зарегистрировали самый дорогой в мире препарат — «Золгенсма», который применяют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Запись об этом внесена в государственный реестр лекарственных средств Минздрава РФ.

Документы на регистрацию подала швейцарская компания «Новартис Фарма» в июле 2020 года. Соответствующее удостоверение выдано до 9 декабря 2026 года.

«Золгенсма» внесен в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире. Его средняя стоимость составляет 2,1 млн долларов. Как уточняет «РБК», помимо этого лекарства спинальная мышечная атрофия также лечится препаратами «Спинраза» и «Рисдиплам», которые тоже дорого стоят, но ранее были зарегистрированы в России. Их необходимо принимать пожизненно, в том время как препарат «Золгенсма» вводят ребенку один раз в возрасте до двух лет. Покупкой этого препарата в России занимается фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Благодаря организации лекарство получил 21 ребенок.

СМА — это редкое генетическое заболевание, при котором не вырабатывается белок SMN. Он влияет на выработку и движение в организме человека моторных нейронов, которые разгоняют мышцы. Соответственно, белок не вырабатывается, нейроны умирают — начинают атрофироваться мышцы.

Что еще почитать:

• «Это война в одни ворота». Как петербурженка через суд пыталась получить для смертельно больного сына самое дорогое лекарство в мире — и почему ей несколько раз отказали.
• AdVita открыла сбор денег на покупку лекарств для пациентов НИИ Горбачевой. Необходимо собрать 6 млн рублей до Нового года. Подробности тут.