«Лечение СМА очень дорогое, без федерального бюджета не справиться» — эксперт об идее создания фонда помощи детям со СМА

Владимир Путин поддержал идею создать фонд помощи детям со спинальной мышечной атрофией (СМА) и другими тяжелыми заболеваниями, требующими дорогостоящего лечения. Помощь будет направлена детям из тех регионов, власти которых не могут обеспечить лечение за счет бюджетных средств. The Insider поговорил с директором уже несколько лет работающего фонда «Семьи СМА» Ольгой Германенко о том, почему вопрос именно о СМА сейчас на повестке у федеральных властей и что может дать своевременная терапия.

Все почему-то услышали только слово «фонд». Под этим словом в нашей стране могут пониматься множество разных институтов с разными функциями. Можно предположить, что речь идет о создании благотворительного фонда, но, с другой стороны, есть Пенсионный фонд, Фонд социального страхования, Фонд ОМС — бюджетные государственные структуры. В зависимости от того, что конкретно имеется в виду, будут разные реакции и комментарии. Хотелось бы получить более подробные пояснения от Голиковой.

Голикова сказала следующее: «Есть проблема с лекарственным обеспечением больных спинально-мышечной атрофией. Факт признается правительством, и он требует решения». Решения эти могут быть связаны с бюджетированием из трех разных источников: средств региональных бюджетов, федерального бюджета и привлечения социально-ответственного бизнеса путем создания фонда. Хорошая новость в том, что президент дал четкую реакцию на то, что проблема есть, и ее надо решить. Здесь мы полностью поддерживаем президента как пациентсткое сообщество. Однако мы не понимаем, как правительство предлагает решать этот вопрос.

У нас в стране уже год как есть зарегистрированная лекарственная терапия для лечения спинально-мышечной атрофии. За этот год мы четко поняли, что средствами регионального бюджета не обойтись. Мы целый год продолжаем обсуждать проблему с разными стейкхолдерами и органами государственной власти, просим системных решений на федеральном уровне с федеральными деньгами. У пациентов должны быть определенные гарантии того, что процесс будет начат и продолжен в долгосрочной перспективе.

Наше предложение мы озвучивали неоднократно. Мы считаем, что нужно включать спинально-мышечную атрофию в программу высокозатратных нозологий, потому что у нас сегодня одна зарегистрированная терапия, завтра появятся еще две. Они все на разных ступенях либо регистрируются, либо готовятся к регистрации в России, будет несколько препаратов с применением в разных условиях, и они, возможно, будут подходить для разных категорий. Решать вопрос нужно, основываясь на этих факторах. Все эти препараты являются дорогостоящими, а заболевание — орфанным <редким — прим. The Insider>. Соответственно, это должна быть программа высокозатратных нозологий, за счет которой сегодня 14 заболеваний обеспечиваются препаратами за счет федерального бюджета.

На сегодняшний день регионы не в состоянии решить эту проблему в силу дороговизны. Это катастрофа. В какой бы вы регион сейчас ни позвонили, в любой из 79, в котором выявлены пациенты со СМА, вам расскажут, что они не понимают, как решать проблему. Федерализация позволит не только решить вопрос, но и снизить затраты на покупку лекарств. Сегодня регион делает индивидуальную закупку для каждого пациента по розничной цене: порядка 7800 за одну ампулу зарегистрированного препарата, за первый год таких нужно 6, а затем — по 3 каждый год. Это серьезная сумма, и ее можно сократить. Например, есть зарегистрированный препарат Spinraza, на него подана заявка на включение в ЖНВЛП <жизненно необходимые и важнейшие лекарственные препараты — прим. The Insider>. Это единственный механизм, который позволяет зафиксировать цену на отпуск лекарственного средства. Пока решение не принято. Если оно будет положительным и препарат войдет в список ЖНВЛП на 2021 год, то производители обещают снижение цены вплоть до 25%.

Если нозология в тот же самый 2021 год войдет в перечень высокозатратных, возможно, это позволит еще больше сократить стоимость за счет централизованной закупки, получить дополнительные скидки. Тогда мы сможем говорить не о 40 с лишним млрд рублей, которые нужны на обеспечение почти 1000 пациентов, а о 30 — значительная экономия. Мы на связи с Комитетом по здравоохранению Государственной думы, где этот вопрос неоднократно поднимался, знаем, что на уровне Совета федерации и на уровне Минздрава над ним работают. С уровня правительства с нами пока на контакт не выходили.

Мы бы хотели попросить правительство проводить для обсуждения возможных решений рабочие встречи, на которые бы приглашались люди, для которых решение этого вопроса является ключевым: представители пациентских организаций, врачи, которые непосредственно работают с пациентами. Сегодня именно регионы брошены на «передовую», но у них не получается по разным причинам. Нас не так много, но у нас есть потребности, мы не перестаем болеть из-за COVID, мы не перестаем болеть, если нет денег на лекарства.

Мы работаем с регионами и запрашиваем информацию о том, сколько пациентов, где они наблюдаются, как маршрутизируются, сколько пролечено, выделено ли бюджетное финансирование. Иногда, к нашему удивлению, мы знаем пациентов нашей категории гораздо лучше, чем профильное региональное министерство, которое может нам ответить, что в их регионе нет пациентов. Мы знаем, что там есть пять пациентов, которые обращались за лечением, — почему об этом не знает руководство?

Мы знаем, что там есть пять пациентов, которые обращались за лечением, — почему об этом не знает региональное министерство?

Мы год долбились с регистрацией: «Зарегистрируйте нам препарат». Теперь мы год долбимся, чтоб нам обеспечили лечение этим зарегистрированным препаратом. В России СМА — это уже наболевшая тема, потому что до 2016 года в мире не было лечения для спинально-мышечной атрофии. Я хорошо помню этот период, тогда все говорили об МПС, мукополисахаридозах, которые тоже были раньше неизлечимы. Но сейчас в стране проблема мукополисахаридоза если не полностью, то хотя бы частично решена, потому что они включены в те самые высокозатратные нозологии.

В конце 2016 года в мире появился первый препарат для лечения СМА. В России он был зарегистрирован спустя почти 3 года — в августе 2019-го. С той поры мы можем говорить, что и в России СМА — теоретически не приговор. С момента, когда терапия появляется в стране, перед пациентами, их семьями, пациентскими организациями и государством встает другая задача: обеспечить ею пациентов. Лечение позволяет значительно повысить и качество, и продолжительность жизни.

Почему тема СМА сейчас на виду? Потому что нас много. Для редких заболеваний нас много. Это одно из самых частых среди редких заболеваний. Пациент сталкивается с месяцами борьбы внутри региона с судами, прокуратурой, Росздравнадзором. За последние месяцы я не встречала ни одного человека из власти, кто бы про это не слышал.

Порядка 80% наших пациентов — дети, остальные 20% — те, кто дожил до взрослого возраста. Это люди, запертые в своем теле, которое с каждым днем слабеет, перестает самостоятельно дышать, теряет возможность принимать пищу. При этом интеллект чист, и ты понимаешь, что ничего не можешь, это ужасно. Лечение позволяет людям быть полноценными членами общества.

 Даже в коляске ты можешь быть бухгалтером, программистом, юристом, психологом и продолжать приносить наши любимые налоги, повышать ВВП. Если мы начинаем пациентов лечить рано, с момента постановки диагноза, пока болезнь не забрала слишком много, то есть шанс. Может быть, эти люди не будут полностью здоровы, но они смогут передвигаться, работать, общаться, а не лежать и дышать с помощью ИВЛ. 

У нас нет времени ждать. Откуда эта отчаянная борьба родителей за то, чтобы детей лечили как можно скорее? Потому что с каждым месяцем мы теряем мотонейроны, которые восстановить нельзя. Чем дольше мы тянем с лечением, тем менее эффективной будет терапия. Чем быстрее мы начинаем лечить ребенка, тем больше шансов, что Вася, Петя и Маша смогут справиться с болезнью и быть физически максимально сохранными.