Еще два ребенка со СМА из России выиграли лечение препаратом «Золгенсма»

Два ребенка из России со спинальной мышечной атрофией (СМА) выиграли бесплатное лечение препаратом «Золгенсма». Об этом сообщила глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

«Один из счастливчиков — это Полина Е. из Башкирии, а вторая семья не присутствует в соцсетях и не планирует раскрывать, кто они и откуда (сбора [на лекарство] они не ведут)», — написала Ольга.

В конце 2019 года швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG запустила программу бесплатного распределения препарата «Золгенсма». Она действует в странах, где продажи препарата не были одобрены. Раз в две недели независимая комиссия тянет жребий среди заявок, поданных врачами. Первый ребенок из России выиграл таким образом лечение в конце июля.

В апреле два ребенка со СМА получили «Золгенсма» впервые на территории России. В стране зарегистрирован только один препарат для лечения СМА — «Спинраза», терапию им нужно продолжать всю жизнь. Его закупку должны оплачивать региональные власти, однако из-за дороговизны препарата лечение получают не все пациенты. Для лечения генной терапией «Золгенсма» достаточно одной инъекции. Это самое дорогое лекарство в мире. Стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.

Подробнее о «Золгенсма» и других препаратах, которые используют при терапии СМА, рассказывали в материале ТД.