Английским специалистам удалось вылечить наследственное заболевание с помощью генной терапии. Впервые признаки тяжелой комбинированной иммунной недостаточности (так называемой х-SCID) были обнаружены у полуторагодовалого пациента, когда ему исполнилось четыре месяца. Тогда диагноз: х-SCID. Это заболевание обусловлено дефектом в гене, называемом дс, и выражается в том, что костный мозг не вырабатывает иммунные клетки, и организм не может бороться с инфекциями. Ген дс находится в X-хромосоме, поэтому этой болезнью, как правило, страдают мальчики: им приходится жить в стерильных условиях, их даже называют «аквариумными». Считается, что в таких случаях могла бы помочь пересадка костного мозга, но найти подходящего донора практически невозможно. Врачи предложили новый способ лечения - у ребенка взяли клетки, «вставили» в них правильный ген, а потом ввели их обратно в организм. Вскоре костный мозг начал работать нормально, и иммунные клетки стали поступать в кровь. Эта сложнейшая операция была сделана в конце 2001 года, уже в январе состояние мальчика начало заметно улучшаться, а в феврале анализы крови показали, что он полностью выздоровел. Доктор Адриан Трэшер, который проводил клинические испытания этой методи ки в лондонской больнице Грейт Ормонд Стрит Хоспитал, утверждает, что первый шаг в применении генной терапии сделан - с ее помощью теперь можно справляться с неизлечимыми болезнями.