Жители собрали деньги на самое дорогое в мире лекарство для маленькой сибирячки со СМА

Родители шестимесячной Софии Дарбинян смогли собрать необходимую сумму для покупки самого дорогого в мире лекарства для девочки. Она страдает спинальной мышечной атрофией (СМА).

«Сегодня, со слезами радости на глазах, мы сообщаем вам, что наш сбор закрыт, — написала мама Софии Анастасия Дарбинян в инстаграме — Это была самая добрая в мире пятница для нашей семьи. Трясутся руки, текут слезы! Но это слезы счастья!»

Сбор продлился 83 дня. Деньги пойдут на покупку препарата «Золгенсма», который считается самым дорогим лекарством в мире. Оно способно убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни.

«Золгенсма» обойдется в 150 млн рублей, уточнила Тайге.инфо Анастасия Дарбинян. При этом еще утром 4 сентября было собрано 43,61 млн рублей — сбор закрыл один перевод.

«Пишу эти слова, а сама поверить не могу до сих пор! Это просто чудо! Чудо для нашей маленькой девочки, — отметила Анастасия Дарбинян. — Спасибо нашему самому главному волшебнику, который закрыл нам сбор. Мы будем помнить вас всю жизнь! <…> Спасибо всем кто помогал, поддерживал идеями, добрым словом, рублём, репостом или комментарием!»

Спинально-мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга. СМА болеют чаще всего дети. Со временем такие пациенты перестают дышать и глотать, а к совершеннолетию в той или иной степени теряют подвижность, у них перестают сгибаться конечности, деформируется скелет.

Тайга.инфо подробно рассказывала историю Софии. Она не держит голову, с трудом переворачивается и почти не двигает ногами. Ее родители также открыли сбор на препарат «Золгенсма». Это самое дорогое лекарство в мире. Оно способно убрать генетическую причину СМА и вводится только один раз в жизни. Как утверждает издание «Правмир», «Золгенсма» гораздо эффективней, чем «Спинраза», для детей с первым типом болезни возрастом от одного до четырех месяцев. Большинству пациентов после инъекции больше не понадобится вентиляция легких, половина из них начинает сидеть без поддержки. Некоторые даже начинают самостоятельно передвигаться.

Центральный районный суд Новосибирска обязал региональный минздрав выдать девочке препарат. Юрист министерства не поддержал позицию родителей ребенка. На суде представитель истца, директор фонда «Помощь семьям СМА», Александр Курмышкин, уточнил, что Софии необходимо четыре дозы «Спинразы».

Минздрав Новосибирской области объявил закупку препарата «Спинраза» для Софии, писала Тайга.инфо. Но две дозы лекарства ее родители приобрели за счет благотворителей, чтобы не упустить время.

«Спинраза» — первый зарегистрированный препарат от СМА в России. По словам мамы девочки Анастасии Дарбинян, его Софии рекомендовал федеральный консилиум врачей из московского НИКИ педиатрии им. Вельтищева, у семьи также есть заключение региональной врачебной комиссии, ответ из минздрава РФ, в котором указано, что «вопрос об обеспечении лекарством передается в областной минздрав».